Čehijas prezidentūras ietvaros Prāgā 2022. gada 25.-26.oktobrī notika augsta līmeņa ekspertu sanāksme, lai vienotos, kā Eiropas Savienība kopīgi varētu izveidot koordinētu stratēģiju reto slimību jomā, lai labāk izprastu nenoklātās vajadzības un izvirzītu pacientiem, viņu ģimenēm un sabiedrībai kopumā būtiskus mērķus, ko integrēt nacionālās un reģionālās veselības aprūpes sistēmās. Konference ir turpinājums šogad notikušai veselības ministru sanāksmei Grenoblē un augsta līmeņa konferencei “Aprūpe un inovatīvas pieejas ES politikai reto slimību jomā”, kas notika 28. februārī.
Neskatoties uz būtisko progresu, kāds notiek katrā dalībvalstī, joprojām nepieciešams vienots ietvars ES darbībām un atbalsts nacionālo plānu reto slimību jomā ieviešanai. Lai gan zinātniskie sasniegumi, tehnoloģiju potenciāls un vērtības tolaik bija atšķirīgas, jau 2008. gadā Eiropas Komisija ziņojumā par retām slimībām “Retās slimības: Eiropas izaicinājums” aicināja uz ciešāku sadarbību starp dalībvalstīm un stratēģiskā ietvara radīšanu.
Taču vēl 2021. gadā laiks līdz retās slimības diagnozes noteikšanai bija vidēji 5 gadi un efektīva ārstēšana ir pieejama tikai 6% no visām diagnozēm. Cilvēki, kas dzīvo ar kādu retu slimību, joprojām izjūt neizmērojamu psiholoģisku, emocionālu un finansiālu apgrūtinājumu, un bieži tiek izslēgti no sabiedrības. Ir vairāk nekā 6000 dažādu reto slimību diagnožu, ieskaitot retos vēžus, vairāk nekā 70% no tām ir ģenētiski noteiktas. Lai uzlabotu ierobežoto un izkaisīto datu un ekspertīzes pieejamību katras retās slimības jomā, ir nepieciešama ciešāka pārrobežu sadarbība pieredzes un datu apmaiņai, pētījumiem.
Eiropas Savienības Padomes aicinājums reto slimību jomā
Šajā konferencē piedalījās pacientu interešu eksperti, veselības aprūpes speciālisti, pētnieki, ministriju pārstāvji un industrija, kas kopīgi meklē risinājumus, kā Eiropas Rīcībplānā reto slimību jomā stiprināt sadarbību un koordināciju visās dalībvalstīs. Tā mērķis ir apkopot esošās iniciatīvas un veicināt inovācijas, tādējādi veidojot pamatu, kā Eiropas valstīm sadarboties kopīgu, izmērāmu mērķu sasniegšanai, kas tieši ietekmēs nenoklātās vajadzības un mazinās nevienlīdzību, ar ko saskaras dažādu dalībvalstu iedzīvotāji:
- Apkopot esošās Eiropas stratēģijas un darbības vienotā ietvarā (piemēram, datus, pētījumus, medikamentu, sociālo tiesību, vēža un citās jomās);
- Integrēt un veicināt ilgtspēju Eiropas un dalībvalstu nacionālajiem plāniem un stratēģijām reto slimību jomā;
- Ieviest izmērāmus mērķus, kas nodrošinās, ka katra dalībvalsts darbojas vienoti nevienlīdzības samazināšanai visā Eiropā, izveidojot darba grupas, kurās piedalās visas ieinteresētās puses no dažādām valstīm, tādējādi veicinot atbalstu Eiropas Komisijas vēlmei izveidot indikatoru sistēmu stratēģijas ieviešanas izvērtēšanai ES un nacionālā līmenī, kā arī lai identificētu labos piemērus dažādās disciplīnās un valstīs.
Eksperti aicina Eiropas Komisiju atbalstīt vienota Eiropas Rīcības plāna reto slimību jomā ieviešanu, lai tas darbotos kā koordinācijas stratēģija un atbalstītu esošās un veicinātu jaunas iniciatīvas un pūles gan ES, gan nacionālā līmenī. Šāda ziņojuma pamatā tiktu izmantotas iestrādnes no iepriekšējās stratēģijas reto slimību jomā, kas bija spēkā no 2008/2009.gada un kam Eiropas Auditoru Padome gatavoja ziņojumu n°7/2019[1], un tiktu ņemtas vērā rekomendācijas[2], ko ar ES atbalstu sagatavoja vairāk kā 250 iesaistītās puses. Šāda politika ļautu sagatavoties nākamiem 10-15 gadiem un būtu pamats izaicinājumiem genomikas, tehnoloģiju un zinātnes sasniegumos.
Piedāvātajai stratēģijai jāveicina sadarbība un koordinācija attiecībā uz retām slimībām dalībvalstu starpā, tai jābalstās uz kritiskiem pamatelementiem – diagnostikas, līdzvērtīgas un ātrākas pieejas ārstēšanai, veselības un sociālajai aprūpei, kas veido reto slimību ekosistēmu visā pacienta ceļā.
Piedāvātās rekomendācijas ES līmeņa stratēģijai reto slimību jomā ietver:
- Laicīgas reto slimību diagnostikas uzlabošanu (ietver jaundzimušo skrīninga paplašināšanu un vienlīdzīgas pieejamības nodrošināšanu visās dalībvalstīs);
- Orfāno zāļu direktīvas pārskatīšana, lai veicinātu neaizsargāto sabiedrības grupu nenoklāto vajadzību īstenošanu un uzlabotu Eiropas konkurētspēju (izveidot tādu normatīvo regulējumu, kas veicinās inovācijas un uzlabos pieeju transformatīvām terapijām tuvākajos gados);
- Reto slimību ārstēšanai paredzēto terapiju pieejamības uzlabošana (atšķirīgais regulējums Eiropas dalībvalstīs liedz daudziem iedzīvotājiem laicīgi saņemt nepieciešamos medikamentus, taču jaunā Eiropas ekosistēma nodrošinātu ilgtspējīgu veselības aprūpes sistēmu, kas ietvertu risinājumus terapiju trūkumam un dalībvalstu nevienlīdzībai, piemēram, veicinot sadarbību iepirkumu jomā, finansiālās pieejamības jomā, labākās pārrobežu pieredzes apmaiņai, u.tml.);
- Eiropas References tīklu integrāciju Eiropas veselības un sociālās aprūpes sistēmās (stiprinot ERN lomu nacionālajās veselības aprūpes sistēmās, uzlabotos to izturība un uzlabotos pieejamība reto slimību speciālistiem vietējā līmenī).
Pēc pacientu organizāciju priekšlikumiem, daudzas no šīm rekomendācijām izvērtētas arī veidojot Latvijas Plānu reto slimību jomā 2023-2025.
Konferencē Prāgā piedalījās arī augsta līmeņa ierēdņi no Veselības ministrijas. Ar konferences programmu var iepazīties šeit.
[1] European Court of Auditors (2019) Special Report 07/2019: EU actions for cross-border healthcare
[2] Kole, A., Hedley V., et al. (2021) Recommendations from the Rare 2030 Foresight Study: The future of rare diseases starts today.